Día Mundial del Alzheimer: conoce más sobre la terapia génica con «dedos de zinc» para tratar la enfermedad
En el marco de la conmemoración del Día Mundial del Alzheimer, que busca crear conciencia y difundir avances en la prevención y tratamiento de este padecimiento, los investigadores del Massachusetts General Hospital (Mass General) y de Sangamo Therapeutics Inc. ofrecen mayores alcances sobre una estrategia de ingeniería genética para reducir drásticamente los niveles de tau (la proteína que se acumula y se enreda en el cerebro durante el desarrollo del Alzheimer) en un modelo animal de la enfermedad.
Como se describe en la revista especializada Science Advances, la estrategia implica una tecnología de regulación genética denominada factores de transcripción de proteínas de dedos de zinc (ZFP-TF), que son proteínas de unión al ADN que pueden aprovecharse para dirigir y afectar la expresión de genes específicos. En este caso, la terapia se diseñó para dirigir y silenciar la expresión del gen que codifica la proteína tau.
Este tratamiento se viene probando con ratones con Alzheimer, quienes recibieron una única inyección del tratamiento, en el cual se empleó un virus inofensivo para llevar las ZFP-TF a las células, ya sea directamente en la región del hipocampo del cerebro o por vía intravenosa. El tratamiento con ZFP-TF redujo los niveles de proteína tau en el cerebro entre un 50% y un 80% hasta los 11 meses, el punto de tiempo más largo estudiado. Y lo que es más importante, la terapia revirtió algunos de los daños relacionados con el Alzheimer en las células cerebrales de los animales.
“La tecnología funcionó tal y como esperábamos, reduciendo sustancialmente la tau durante todo el tiempo que observamos, sin causar efectos secundarios, y mejorando los cambios patológicos en los cerebros de los animales», señala el autor principal del estudio, el doctor Bradley Hyman, que dirige la unidad de investigación de la enfermedad de Alzheimer en el Instituto de Enfermedades Neurodegenerativas del Mass General. «Esto sugiere un plan a seguir para intentar ayudar a los pacientes”, agrega.
La sencillez de la terapia la convierte en un enfoque especialmente atractivo para combatir la enfermedad. «Este fue el resultado de un único tratamiento de terapia de regulación génica, que pudo administrarse mediante una inyección en el torrente sanguíneo. Aunque esta terapia está lejos de los pacientes, ya que habría que hacer muchas más pruebas de desarrollo y seguridad, es un primer paso prometedor y emocionante”, explica.
Como se recuerda, este 21 de septiembre se conmemora el Día Mundial del Alzheimer. La Organización Mundial de la Salud (OMS) calcula que alrededor de 50 millones de personas en el mundo padecen algún tipo de demencia, como Alzheimer, y se prevé que esta cifra se triplique en 2050.
